Sa 2,8 miliona dolara, ova jednokratna genska terapija postala je najskuplji lek u istoriji

Genska terapija je medicinska oblast koja se fokusira na genetsku modifikaciju ćelija kako bi se proizveo terapeutski efekat ili lečenje bolesti popravkom ili rekonstrukcijom defektnog genetskog materijala.

Oni sa dubokim džepovima i retkom bolešću, beta-talasemijom, koja često zahteva doživotne transfuzije krvi, imaju čemu da se raduju.

U sredu je američka Uprava za hranu i lekove odobrila gensku terapiju Bluebird bio (BLUE.O), Zynteglo, kao jednokratni tretman i procenila je na rekordnih 2,8 miliona dolara. Beta-talasemija uzrokuje nedostatak kiseonika u telu i često dovodi do problema sa jetrom i srcem. Najbolesnijim pacijentima potrebna je transfuzija krvi na svakih pet nedelja. Nasuprot tome, Zynteglo će potencijalno biti jednokratni tretman koji će ukinuti potrebu za transfuzijom.

Matične ćelije koštane srži se uzimaju od pacijenta, a zatim genetski modifikuju da bi se ubacile „radne kopije“ gena koji mogu efikasno da proizvode funkcionalna crvena krvna zrnca. Modifikovane matične ćelije se zatim ponovo unose u telo pacijenta, a očekuje se da će pozitivni efekti jednokratnog tretmana trajati doživotno.

Odobrenje Zynteglo je donekle istorijsko jer je to tek treća genska terapija koja je stigla na tržište u Sjedinjenim Državama. To je takođe prva genska terapija zasnovana na ćelijama koja je ikada odobrena u SAD, što znači da je to prva odobrena terapija u kojoj se matične ćelije uklanjaju, genetski modifikuju, a zatim vraćaju pacijentu.

Kompanija koja stoji iza leka, Bluebird bio, postavila je početnu veleprodajnu cenu na 2,8 miliona dolara, što ovaj lek čini najskupljim koji je ikada stigao na američko tržište.  

Govoreći o visokoj ceni lečenja, Bluebird tvrdi da se troškovi moraju smatrati relativnim u odnosu na doživotne troškove zdravstvene zaštite za pacijente sa beta-talasemijom. Kompanija je saopštila da je ovaj tretman sa jednom genskom terapijom u suštini lek koji uklanja potrebu za decenijama tekuće medicinske nege.

Očekuje se da terapija počne krajem 2022. godine. Ciklus lečenja bi trajao u proseku od 70 do 90 dana od početnog prikupljanja ćelija do konačne transfuzije.